„Neįregistruoti vaistai“ apima Europos Sąjungoje neregistruotus vaistinius preparatus (tačiau užsienyje parduodamus) ir prekybos leidimų neturinčius, naujus, dar tiriamus vaistus.

Kam reikalingi neįregistruoti – eksperimentiniai vaistai?

Vaisto kūrimo laikas nuo hipotezės iki patenkimo į rinką užtrunka 11–15 metų ar net ilgiau. ES teisė leidžia labai sunkiai sergantiems pacientams naujausius neregistruotus vaistinius preparatus vartoti iki penkerių metų anksčiau. Taip atsižvelgiama į pacientų lūkesčius gauti vilties teikiantį gydymą, kai yra didelė tikimybė, jog pacientas mirtų nesulaukęs, kol reikalingi vaistai bus įregistruoti. Taip sunkia liga sergantys pacientai gali tikėtis naujausio, galimai veiksmingo gydymo būdo (jei toks jau yra kuriamas), kai tiriamasis vaistinis preparatas yra praėjęs II arba III klinikinių tyrimų fazę.

Kokios galimybės gauti „neįregistruotus vaistus“?

1. Dalyvauti klinikiniuose tyrimuose.
2. Kai kuriems pacientams „vardinio paciento išimtimi“ (angl. named patient exemption), kai pacientai negali dalyvauti tokio vaistinio preparato klinikiniame tyrime, gydymas neregistruotu vaistu skiriamas pacientus gydančių gydytojų iniciatyva ir jų asmenine atsakomybe. Gydymas tokiu vaistu galimas tik tuomet, kai yra išspręstas vaisto finansavimo klausimas.
3. „Vilties programos“ (angl. compassionate use programmes) taikomos pacientų grupėms farmacijos įmonių iniciatyva.

Koks neįregistruotų vaistų teisinis reglamentavimas Lietuvoje?

Kol kas Lietuvoje nėra teisės aktų, numatančių gydymo neįregistruotais vaistais sąlygų bei kriterijų, taip pat nėra aišku, kokioje klinikinių tyrimų fazėje esantis vaistas gali būti panaudotas. Yra įteisinta galimybė naudoti tik būtinuosius vaistinius preparatus, kurie yra įregistruoti bent vienoje Europos ekonominės erdvės valstybėje arba vaisto gamintojo valstybėje, – tai numato „Vardinių vaistinių preparatų įsigijimo taisyklės“. Šios taisyklės galioja, jei Lietuvoje nėra galimybių registruotais vaistais gydyti paciento, o gydymo neregistruotu vaistu naudos ir rizikos santykis yra palankesnis. Toks vaistas gali būti tiekiamas į LR, remiantis gydytojo paskyrimu bei paciento raštišku sutikimu, taip pat pacientą gydančiam gydytojui prisiimant asmeninę atsakomybę.

Kas yra „Vilties programos“ (angl. compassionate use programmes)?

„Vilties programos“ yra skirtos pacientams, sergantiems retomis, sunkiomis ar gyvybei gresiančiomis ligomis, kurie negali dalyvauti klinikiniame tyrime, o kitų gydymosi būdų nėra. Šios programos suteikia pacientų grupėms (ligoniams) vienintelę galimybę gydytis dar tiriamu, galimai veiksmingu, bet neįregistruotu vaistiniu preparatu. Šios programos yra kuriamos farmacijos bendrovių iniciatyva.

Kas gali dalyvauti „Vilties programose“?

Norint dalyvauti tokiose programose pacientas turi atitikti šiuos kriterijus:

• Liga yra sunki ir pavojinga gyvybei.
• Nėra kitų įregistruotų gydymosi būdų.
• Gydytojų konsiliumas nusprendžia, kad toks gydymas būtinas.
• Gydymo įstaigos etikos komisija pritaria tokiam gydymui.
• Pacientas duoda sutikimą tokiam gydymui.
• Pacientas negali būti įtrauktas į klinikinį tyrimą.
• Farmacijos įmonė sutinka įtraukti pacientą į „Vilties programą“.

Kokios rizikos dalyvaujant „Vilties programose“?

Gaunant neįregistruotą gydymą reikia suvokti, kad:

• Vaisto veiksmingumas nėra galutinai įrodytas.
• Galimas vaisto šalutinis poveikis.
• Dalyvavimas gali būti mokamas.
• Vaistų gavimo procedūra gali užtrukti.

Koks „Vilties programų“ teisinis reglamentavimas Lietuvoje?

LR teisės aktais nėra nustatytas labdaringas vaistų vartojimas retų ligų atvejais.