Personalizuotas ūminės mieloleukemijos gydymas Lietuvoje pritraukia ir užsienio pacientus

2024 04 21

Balandžio 21-oji yra pasaulinė ūminės mieloleukemijos žinomumo diena. Kokios ūminės mieloleukemijos susirgimo priežastys, kaip liga pasireiškia, kaip gydomi ja sergantys žmonės, pasakoja Vilniaus universiteto ligoninės Santaros klinikos Hematologijos, onkologijos ir tranfuziologijos centro gydytojas hematologas Andrius Žučenka.

Agresyvi, bet reta kraujo liga

„Ūminė mieloleukemija (toliau – ŪML) yra itin agresyvi, piktybinė kraujo liga, kurios metu kaulų čiulpuose vietoje sveikų kraujo ląstelių dauginasi vėžinės, pakitusios, nebrandžios ląstelės (blastai) dėl kurių negali vykti visų gyvybiškai būtinų kraujo ląstelių gamyba“, – pasakojo A. Žučenka.

Ligos atsiradimą sukelia genetinės pažaidos, atsirandančios kraujodaros ląstelėse. Nepaisant to, kad kai kuriuos rizikos faktoriai, pavyzdžiui, prieš tai taikyta chemoterapija ar spindulinis gydymas, nuolatinis kontaktas su specifinėmis cheminėmis medžiagomis, jonizuojanti spinduliuotė, paveldimumas, yra žinomi, dažnu atveju negalima tiksliai pasakyti, kodėl įvyko genetinės pažaidos, sukėlusios ŪML.

„Laimei, ŪML yra reta liga. Lietuvoje kasmet diagnozuojama apie 100 – 110 naujų atvejų, vidutinis susirgusiųjų amžius siekia 65 – 70 metų, šiek tiek dažniau serga vyrai. Retais atvejais šia liga suserga ir gerokai jaunesni žmonės ar net vaikai. Paprastai ligos klinikinė eiga yra ūmi, besitęsianti keletą savaičių ar mėnesių, o susirgusiųjų būklė sparčiai blogėja. Pacientus ima varginti simptomai, susiję su kraujodaros ir sveikų kraujo ląstelių nepakankamumu: dėl raudonųjų kraujo ląstelių (eritrocitų) trūkumo atsiranda labai didelis bendras silpnumas, galvos svaigimas, dusulys, dėl baltųjų kraujo ląstelių (leukocitų) stokos – bakterinės, grybelinės, virusinės infekcijos, kraujavimai iš nosies, dantenų, dėl mažo trombocitų skaičiaus savaime atsirandančios mėlynės ar gyvybei pavojingi kraujavimai“, – kalbėjo gydytojas hematologas.

Personalizuotas ūminės mieloleukemijos gydymas

Pasak A. Žučenkos, dėka išsamių vėžinių ląstelių genetinių tyrimų ir vis didėjančio modernių vaistų skaičiaus ūminė mieloleukemija yra pagrindinis individualizuoto vėžio gydymo ir personalizuotos medicinos pavyzdys.

„Leukemijos ląstelių genetiniai tyrimai ne tik atsako į klausimą, kokie mechanizmai yra sutrikę vėžinėse ląstelėse ir kodėl jos dauginasi nekontroliuojamai, bet kartu ir sudėlioja itin detalų paciento ligos genetinį paveikslą. Būtent šis leukemijos paveikslas mums leidžia teisingai diagnozuoti ūmios mieloleukemijos variantą, prognozuoti ligos eigą, šansus pasveikti, taip pat ir pritaikyti taikinių terapiją, kuomet nustatomos specifinės genetinės pažaidos, bei apsispręsti, ar pacientui būtina kaulų čiulpų transplantacija. Svarbu paminėti, kad nustatytos vėžinės genetinės pažaidos naudojamos ir itin jautriam likutinių leukemijos ląstelių sekimui, kuris taip pat leidžia pritaikyti individualią gydymo taktiką.

Labai džiaugiamės, kad Santaros klinikų Hematologijos, onkologijos ir transfuziologijos centre (VULSK HOTC) turime visą moderniausių tyrimų bei gydymo arsenalą, skirtą ūmios mieloleukemijos pacientams. Tačiau, nepaisant leukeminių ląstelių genetinės sandaros, paciento amžius, bendra būklė, organų veikla ir gretutinės ligos taip pat vaidina labai svarbu vaidmenį rekomenduojant optimalią gydymo taktiką, o ypač sprendžiant, ar galime taikyti intensyvų, chemoterapija ir taikinių terapija paremtą gydymą bei kaulų čiulpų transplantaciją, ar visgi pacientas turi būti gydymo mažesnio intensyvumo taikinių terapija. Tik įvertinę daugybę išvardintų veiksnių mes priimame optimaliausią, kiekvienam pacientui individualiai pritaikytą ūmios mieloleukemijos gydymo kelią – tai yra itin didelis pasikeitimas, kadangi anksčiau ši liga būdavo gydoma iš esmės tik dviem variantais: didelių dozių chemoterapija arba paliatyvi priežiūra“, – sakė pašnekovas.

Būtinus moderniausius vaistus užtikrina klinikiniai tyrimai ir vilties programos

Kaip pastebėjo asociacijos „Kraujas“ pirmininkė Ieva Drėgvienė, dėka sėkmingų klinikinių tyrimų ūminės mieloleukemijos gydyme paskutinius 5 – 6 metus įvyko itin didelis proveržis – net keliolika naujų taikinių terapijos vaistų buvo registruoti ir pradėti taikyti standartinėje klinikinėje praktikoje.

„Klinikiniai tyrimai leidžia pacientams gauti pačius moderniausius vaistus, kurie Lietuvoje dar nėra kompensuojami arba dar net nėra registruoti Europos vaistų agentūros. Tai gyvybiškai svarbu sergantiesiems, kurių liga nepasiduoda standartiniam gydymui ir visos turimos galimybės jau būna išnaudotos, o prognozė tampa itin liūdna“, – teigė I. Drėgvienė.

Tais atvejais, kai pacientai negali būti įtraukti į klinikinius tyrimus, Vilties arba ankstyvojo prieinamumo programos taip pat leidžia ūminės mieloleukemijos pacientams gauti pačius moderniausius vaistus.

„Labai džiaugiamės, kad dėka didelių pastangų ir ilgalaikio įdirbio VULSK HOTC vyksta daug klinikinių tyrimų ir modernių vaistų vilties programų, skirtų ūmine mieloleukemija sergantiems pacientams. Dėl galimybės dalyvauti mūsų centre vykstančiuose klinikiniuose tyrimuose ar vilties programose atvyksta ir užsienio šalių piliečiai, kadangi jų šalyse šie tyrimai nevyksta. Tačiau taip pat svarbu paminėti, kad pasibaigus vilties programos ar klinikiniams tyrimams, vaistų prieinamumas išnyksta, ir pacientams tenka laukti vaistų kompensavimo. Labai apmaudu, kad šioje srityje, deja, Lietuva smarkiai atsilieka nuo daugelio kitų Europos valstybių, o sergantieji ūmia mieloleukemija laukti tikrai negali – jie miršta nesulaukę jiems gyvybiškai būtino gydymo“, – pasakojo A. Žučenka.

Rekordiniai kraujodaros ląstelių transplantacijų skaičiai

Viena iš pagrindinių ūminės mieloleukemijos gydymo dalių yra alogeninė kamieninių kraujodaros ląstelių transplantacija. Jos metu pacientui perpilamos sveiko donoro (giminingo arba negiminingo) ląstelės, iš kurių paciento organizme formuojasi nauja, sveika kraujodara bei imuninė sistema, kuri kovoja su likutinėmis leukemijos ląstelėmis ir tokiu būdu mažina ligos atkryčio tikimybę.

„Didžiuojamės, kad praeitais metais VULSK HOTC atlikome net 74 tokias transplantacijas, tai visų laikų rekordas, o pagal transplantacinį aktyvumą Lietuva yra prie lyderiaujančių Europos šalių. Per pastaruosius kelerius metus mūsų centre implementavome specifinį kamieninių kraujodaros ląstelių transplantacijos būdą, kuomet prieš standartinį prieštransplantacinį paruošimą pacientams skiriame modernų, taikinių terapija trumpą gydymo kursą, skirtą maksimaliai sumažinti leukeminių ląstelių skaičių kaulų čiulpuose prieš pat transplantaciją. Svarbu paminėti, kad Lietuvos negiminingų kaulų čiulpų donorų registre šiuo metu yra tik kiek daugiau nei 14.000 žmonių, tad labai kviečiu susipažinti su galimybe įsitraukti į registrą ir itin nesudėtingai išgelbėti mirtinu vėžiu sergančiojo gyvybę. Daugiau informacijos kaip tai padaryti galite rasti interneto puslapyje www.bukgeras.lt“, – sakė gydytojas hematologas.

Gerėjantys gydymo rezultatai

Pasak A. Žučenkos, ūminė mieloleukemija vis dar išlieka viena agresyviausių ir sunkiausiai išgydomų piktybinių kraujo ligų.

„Vis tik, dėka nuolatinių inovacijų, klinikinių tyrimų, taikinių terapijos, kaulų čiulpų transplantacijos ir gydymo individualizavimo ūminės mieloleukemijos gydymo rezultatai reikšmingai gerėja, o mes sukuriame vis daugiau pacientų pasveikimo istorijų, kartais net prilygstančių stebuklams“, – teigė jis.

Straipsnis publikuotas vlmedicina.lt